Temos
Aldurazyme
Kas yra Aldurazyme?
Aldurazyme yra infuzinis (į veną lašinamas) tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos laronidazės.
Kam vartojamas Aldurazyme?
Aldurazyme vartojamas pakaitinei fermentų terapijai pacientams, kuriems diagnozuota I tipo mukopolisacharidozė (MPS I; α–L–iduronidazės trūkumas), ne neurologiniams (nesusijusiems su smegenimis ar nervais) ligos simptomams gydyti. MPS I yra reta paveldima liga, kuria sergant α–L– iduronidazės fermento veikla yra daug silpnesnė užįprastą. Tai reiškia, kad tam tikros medžiagos (glikozaminoglikanai) yra neskaidomos, kaupiasi daugelyje organų ir jiems kenkia. Ne neurologiniai MPS I simptomai gali būti padidėjusios kepenys, sustingę judėjimą apsunkinantys sąnariai, mažesnis plaučių tūris,širdies ir akių ligos.
Vaisto galimaįsigyti tik pateikus receptą.
Kaip vartoti Aldurazyme?
Gydymą vaistu Aldurazyme turi prižiūrėti gydytojas, turintis MPS I ar kitomis paveldimomis medžiagų apykaitos ligomis sergančių pacientų gydymo patirties. Vaistu Aldurazyme gydoma ligoninėje arba klinikoje, turinčioje gaivinimoįrangą. Prieš atliekant infuziją pacientui gali tekti skirti kitų vaistų nuo alerginių reakcijų. Aldurazyme infuzija pacientui atliekama kartą per savaitę. Tai ilgalaikiam vartojimui skirtas vaistas.Kaip veikia Aldurazyme?
Veiklioji Aldurazyme medžiaga laronidazė yražmogaus fermento α–L–iduronidazės kopija. Ji gaminama taikant vadinamąjį rekombinacinės DNR technologijos metodą – fermentą gamina ląstelės,į kurias implantuojamas genas (DNR), leidžiantis joms gaminti laronidazę. Laronidazė vartojama kaip pakaitinės fermentų terapijos preparatas, t. y. ji pakeičia MPS I sergančių pacientų organizme trūkstantį fermentą. Paciento organizmui gavus trūkstamo fermento MPS I, simptomai kontroliuojami ir taip pagerinama jo gyvenimo kokybė.
Kaip buvo tiriamas Aldurazyme?
Aldurazyme buvo lyginamas su placebu (netikru vaistu) su 45 vyresniais neišešerių metų pacientais, kuriems nustatyta MPS I. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo forsuota gyvybinė plaučių talpa (plaučių funkcijos rodiklis) ir atstumas, kurį pacientai galėjo nueiti peršešias minutes. Tai buvo tiriama prieš gydymą ir 26 savaites po jo. Vėliau tyrimas buvo tęsiamas dar ketverius metus visus pacientus gydant Aldurazyme.
Aldurazyme taip pat tirtas su 20 jaunesnių nei penkerių metų vaikų, kuriešiuo vaistu buvo gydomi vienus metus.Šiame tyrime buvo tiriamas vaisto vartojimo saugumas, taip pat buvo vertinama, kaip jis padeda sumažinti glikozaminoglikanų koncentracijąšlapime a rba kaip nuo jo priklauso kepenų dydis.
Kokia Aldurazyme nauda nustatyta tyrimuose?
Tyrimas parodė, kad per 26 savaites vaistas Aldurazyme padidina forsuotą gyvybinę plaučių talpą ir sustiprina paciento pajėgumą eiti. Toks poveikis išsilaiko iki ketverių metų.
Jaunesniems nei 5 metų vaikams glikozaminoglikanų koncentracijąšlapime vaistas Aldurazyme sumažino maždaug 60 proc. Tyrimo pabaigoje pusės gydytų vaikų kepenys buvo normalaus dydžio.
Kokia rizika siejama yra su Aldurazyme vartojimu?
Daugelįšalutinių reiškinių gydant Aldurazyme sukelia infuzija, o ne pats vaistas. Kai kurie jų būna sunkūs, bet laikui bėgant jų mažėja. Dažniausi vyresniems nei 5 metų pacientams pasireiškiantys (daugiau nei 1 pacientui iš 10) gydymo vaistu Aldurazymešalutiniai reiškiniai yra galvos skausmas, pykinimas, pilvo skausmas, odos paraudimas, artropatija (sąnarių pažeidimas), artralgija (sąnarių skausmas), nugaros skausmas, galūnių (rankų ar pėdų) skausmas, veido paraudimas, karščiavimas ir odos reakcijos infuzijos vietoje. Jaunesniems nei penkerių metų pacientams (1 iš 10) dažniausiai pasireiškia padidėjęs kraujospūdis, pablogėjęs aprūpinimas deguonimi (plaučių funkcijos rodiklis), tachikardija (padažnėjęsširdies ritmas), karščiavimas iršaltkrėtis. Išsamų visųšalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Aldurazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Beveik visų vaistu Aldurazyme gydomų pacientų organizmas ima gaminti antikūnus (baltymus, kuriuos organizmas ima gaminti reaguodamasį Aldurazyme). Kokį poveikį tai gali turėti vaisto vartojimo saugumui ir veiksmingumui, iki galo neištirta.
Aldurazyme negalima vartoti esant stipriai alergijai laronidazei arba kitoms vaisto sudėtinėms medžiagoms.
Kodėl Aldurazyme buvo patvirtintas?
CHMP nusprendė, kad vaistu Aldurazyme veiksmingai kontroliuojami MPS I simptomai. Komitetas nusprendė, kad Aldurazyme nauda yra didesnė už keliamą riziką ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros leidimą.

Kiti vaistai


Daugiau...